1月5日，亚盛医药-B（HK:06855）发布公告表示，其Bcl-2抑制剂APG-2575获FDA授予孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病。

　　BCL-2是一种抑制细胞凋亡的蛋白，常量的Bcl-2蛋白能够帮助机体正常运转，但过多的Bcl-2会促使细胞生长加速，造成局部细胞增生，也就是肿瘤。

　　研究发现，多种非实体肿瘤都存在bcl-2过量表达的情况，比如慢性淋巴细胞白血病、滤泡型淋巴瘤、套细胞淋巴瘤等。

　　因而，通过抑制Bcl-2蛋白过量表达，是治疗非实体瘤的一种选择。APG-2575作为一种bcl-2选择性抑制剂，便是通过阻断Bcl-2，恢复细胞的正常凋亡过程，可用于治疗多种血液系统恶性肿瘤。

　　孤儿药资格认定，是美国FDA鼓励药企研发罕见病（患病人数少于20万）新药的一种措施。获得孤儿药认证的药品，在后续研发、注册及商业化等方面能够享受政策支持，并可有7年的市场独占权且不受专利影响。

　　APG-2575针对的急性髓系白血病，便是一种罕见病。美国国家癌症所最新预估数据显示，2020年美国有19940例新诊AML病例。

　　亚盛医药似乎十分“钟爱”孤儿药资格认证。目前，亚盛医药4个在研新药共获得9项FDA授予的孤儿药资格。

　　算上急性髓系白血病，APG-2575已有4项适应症获FDA孤儿药资格认定。除急性髓系白血病适应症外，其他适应症为：华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤。

　　另外，作为单药或联合疗法，APG-2575正在推进临床开发的多个血液肿瘤适应症，也是以罕见病为主。

　　扎堆罕见病领域，固然避开了竞争对手，但也可能因为市场受众原因，限制了药品的商业化前景。

　　钟爱罕见病新药研发的亚盛药业，未来将会有怎样的表现呢？让我们拭目以待。